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一直在研究過去幾年基因科學領域的一些動向，說實話，基因治療股的動能真的相當驚人。整個基因檢測股票市場已經大幅成熟，尤其是一些公司已獲得FDA的療法批准，而這些療法在幾年前還被認為幾乎不可能實現。
基因市場本身規模龐大——預估到2024年達到89.8億美元，並預計到2034年將突破571.3億美元。這代表著18.52%的複合年增長率，也解釋了為何如此多的生技公司都在投入資源進入這個領域。
讓我來介紹一些引起注意的亮點公司。Avidity Biosciences (RNA) 是其中一個較大的動作股——他們的抗體寡核苷酸偶聯平台，專注於罕見肌肉疾病，展現出相當的潛力。他們已獲得FDA突破療法地位，用於治療肌強直性肌營養不良症，並在釋出超過50%基因標記物降低的正面Phase 1/2數據後，股價大幅飆升。到2024年11月，股價最高達到約52.50美元。
Wave Life Sciences (WVE) 也是一個有趣的標的——他們專注於RNA藥物，並展示了所謂的首次人體療法RNA編輯技術。這類里程碑通常會吸引市場注意。消息一出，股價大幅上漲，最高約16.44美元。
UniQure (QURE) 可能是最具實質勝利的公司——他們在2022年11月獲得全球首個B型血友病基因療法的批准。這已不再是理論，而是已上市的藥品。他們也在推進亨廷頓舞蹈症的療法，並獲得FDA的加速審查通道，這是一個重要的里程碑。
Sangamo Therapeutics (SGMO) 也經歷了一些起伏——血友病A治療的三期正面數據，但在2024年底，輝瑞決定退出合作，股價因此受到影響。這種合作關係變動常常會帶來生技股的波動。
Stoke Therapeutics (STOK) 專注於用於遺傳性癲癇的RNA藥物，並獲得了他們的Dravet症候群候選藥的突破性認定。這也是基因檢測股和基因治療公司在解決實際醫療問題方面取得進展的另一個例子。
整個行業似乎正從“有潛力的研究”逐步轉向“實際獲批的療法”，這大大改變了風險狀況。如果你在追蹤生技或基因醫學相關的投資，值得密切留意。